手术、放疗、化疗这三驾马车之后，靶向治疗和免疫检查点抑制剂在过去二十年重塑了肿瘤内科的治疗格局。但武器库的扩容并没有停下来——仅2026年上半年，FDA和NMPA就批准了多个全新机制的药物：全球首个PROTAC、全球首款实体瘤CAR-T、新一代溶瘤病毒……

面对这些越来越像"天书"的缩写——ADC、TCE、PROTAC、RIPTAC，最终目的都是杀死肿瘤细胞，殊途同归。按照作用机制，本篇将当前十余种新兴肿瘤治疗手段分为三大类别：靶向弹头递送、免疫细胞介导杀伤、内在通路崩溃。受限于篇幅，本篇对每一类的药物/方法进行简单介绍，点到为止。

一、靶向弹头递送：让"武器"长上眼睛

共同逻辑：杀伤力来自药物自带的"弹头"，靶向部分只负责导航——把弹头精确投放到肿瘤局部。本质上是"精确制导"的化疗或放疗，不依赖患者的免疫系统。

1. 抗体偶联药物（ADC）

ADC由三个模块组成：单克隆抗体、连接子（Linker）、高活性细胞毒载荷。抗体像导航头一样精准识别肿瘤细胞表面抗原，偶联物被内吞进细胞后，连接子在溶酶体条件下断裂、释放弹头，完成杀伤——相当于"靶向化疗"，在保留化疗强效杀伤力的同时，大幅降低全身毒性。.

抗体偶联药物（ADC）作用机制

代表药物：德曲妥珠单抗（T-DXd，HER2靶点）已经改写了乳腺癌、肺癌、胃癌多个线的治疗格局；芦康沙妥珠单抗（sac-TMT，TROP2）是首个拿到肺癌适应症的TROP2 ADC；索米妥昔单抗（FRα）则填补了FRα阳性铂耐药卵巢癌的空白。

2. 放射性配体疗法（RLT）

把"靶向配体"与"放射性核素"通过螯合剂偶联——配体锁定肿瘤表面抗原，核素在局部释放射线杀伤。三步走：导航定位→精准递送→定向杀伤。

放射性配体由靶向配体和放射性同位素组成。注入后，配体特异性结合癌细胞表面靶点，随后复合物内化进入癌细胞。放射性同位素衰变释放β或α粒子，损伤DNA，导致癌细胞死亡。射线射程短，主要杀伤靶细胞，减少正常组织损伤。RLT的特色是诊疗一体化：先用诊断性同位素确认靶点表达，再用治疗性同位素进行治疗。

放射性配体疗法（RLT）作用机制

代表药物：镥[¹⁷⁷Lu]特昔维匹肽（Pluvicto，PSMA靶点）2025年11月在国内获批前列腺癌后线治疗；Lutathera（SSTR靶点）用于胃肠胰神经内分泌肿瘤；新一代α核素药物²²⁵Ac-PSMA-617等。

二、免疫细胞介导杀伤：动员人体自身的军队

共同逻辑：药物不直接杀肿瘤，而是动员、训练、引导或解除对患者自身T细胞的抑制，最终由免疫细胞通过穿孔素/颗粒酶完成杀伤。

3. 双特异性T细胞衔接器（TCE）

TCE是一端结合肿瘤抗原、一端结合T细胞CD3的双功能分子，物理桥接两种细胞形成"人工免疫突触"，绕过MHC限制直接激活T细胞杀伤。与需要体外制备的CAR-T相比，TCE是现货型蛋白药物，可即时给药。

双特异性T细胞衔接器（TCE）作用机制

代表药物：塔拉妥单抗（DLL3×CD3）2024年获批用于铂类经治小细胞肺癌，是实体瘤TCE的成功范本；倍林妥莫单抗（CD19×CD3）2014年获批，是这个类别的开端；国内的IBI389（CLDN18.2×CD3）已把胃癌、胰腺癌适应症推进到III期。

4. 细胞治疗：CAR-T/TIL/TCR-T

把患者的免疫细胞取出体外改造或扩增，再回输体内：CAR-T导入嵌合抗原受体基因，直接识别肿瘤表面抗原；TIL分离肿瘤组织内已浸润的多克隆淋巴细胞、体外扩增回输，无需基因改造；TCR-T导入特异性TCR基因，能识别胞内抗原，突破了"只打表面"的限制。

细胞治疗（CAR-T/TIL/TCR-T）作用机制

代表药物：国内已有9款CAR-T获批（CD19、BCMA靶点），2026年6月CLDN18.2 CAR-T（舒瑞基奥仑赛）获批晚期胃癌，成为全球首款实体瘤CAR-T；TIL疗法Lifileucel（FDA 2024）和TCR-T药物Afami-cel（FDA 2024）分别敲开了黑色素瘤和滑膜肉瘤的大门。

5. 免疫检查点双抗

一端阻断免疫抑制通路（PD-1/PD-L1），另一端阻断血管生成通路（VEGF）或另一个免疫检查点（CTLA-4），双通路协同。与TCE的区别是：免疫检查点双抗可比喻为"解除刹车"，恢复已有的免疫应答；TCE则是"主动招募"，直接把T细胞物理层面上拉到肿瘤旁边发挥功能。

免疫检查点双抗药物作用机制

代表药物：依沃西单抗（PD-1×VEGF）是首个在III期头对头研究中击败帕博利珠单抗的药物；卡度尼利单抗（PD-1×CTLA-4）2022年就在国内获批用于宫颈癌。

6. mRNA肿瘤疫苗

用mRNA编码肿瘤新抗原，注射后被抗原呈递细胞摄取、翻译成蛋白并经MHC呈递，训练出特异性T细胞应答。个性化疫苗的流程是：肿瘤组织测序→AI算法筛选新抗原→合成mRNA→脂质纳米颗粒递送，实现个体化定制性的"一人一药"。mRNA肿瘤疫苗也是目前多种治疗性肿瘤疫苗发展中走在最前面的路径之一。

mRNA肿瘤疫苗作用机制

代表药物：mRNA-4157联合帕博利珠单抗的III期INTerpath-001研究已达到主要终点——黑色素瘤复发/死亡风险降低49%，有望成为全球首个获批的个性化新抗原疗法。

7. 溶瘤病毒

经基因改造的病毒只在肿瘤细胞内选择性复制并裂解细胞；裂解释放的肿瘤抗原与危险信号进一步激活全身抗肿瘤免疫，把"冷肿瘤"变成"热肿瘤"——直接杀伤与免疫激活双重机制。

溶瘤病毒作用机制

代表药物：T-VEC（FDA 2015）是全球首个获批的溶瘤病毒；国产H101（安柯瑞）早在2005年就在国内获批；RP1联合纳武利尤单抗于2026年8月获FDA批准，用于抗PD-1治疗失败的黑色素瘤。

8. CRISPR基因编辑

需要说明定位：CRISPR在肿瘤领域目前主要是"使能技术"而非独立疗法——绝大多数应用是体外编辑免疫细胞后回输：敲除PD-1/CISH增强T细胞战斗力，敲除TRAC/B2M构建通用型CAR-T、避免移植物抗宿主病。体内编辑（脂质纳米颗粒递送）是下一代方向，但仍处早期。

CRISPR基因编辑作用机制

代表研究：CTX112（通用型CD19 CAR-T）、NTLA-5001（WT1 CAR-T，急性髓系白血病早期数据5例中3例达到MRD阴性完全缓解）等，均处于I期临床。

三、内在通路崩溃：让肿瘤"自己停摆"

共同逻辑：小分子药物进入肿瘤细胞内部，直接破坏其生存必需的分子信号通路，让肿瘤细胞自己"崩溃"。与前两类不同，这一类药物多可口服，功能发生在细胞内。

9. 靶向蛋白降解：PROTAC

PROTAC是一端结合目标蛋白、另一端招募E3泛素连接酶的双功能小分子，形成三元复合物后经泛素—蛋白酶体系统把目标蛋白降解掉。PROTAC本身不被降解，可循环使用，因此能反复催化降解，且可靶向传统抑制剂难以作用的“不可成药”蛋白。

PROTAC药物作用机制

代表药物：Vepdegestrant（降解ER）2026年5月获FDA批准，成为全球首个上市的PROTAC药物。

10. RIPTAC

RIPTAC一端结合肿瘤特异蛋白（TP）、另一端结合细胞必需蛋白（EP）：在TP高表达的肿瘤细胞内形成稳定三元复合物，"扣住"必需蛋白使其失活，选择性杀死肿瘤细胞而放过正常细胞。机制上叫"hold and kill"——扣住再杀。与PROTAC的区别：PROTAC让目标蛋白被降解，RIPTAC让必需蛋白功能失活。

PIPTAC药物作用机制

代表药物：HLD-0915（AR×BRD4）I/II期数据显示，多线经治前列腺癌患者PSA50应答率42%，是首个进入临床的RIPTAC分子，这个类别目前仍处概念验证阶段。

11. 肿瘤代谢靶向

肿瘤细胞依赖"代谢重编程"维持快速增殖：有氧糖酵解（Warburg效应）、谷氨酰胺成瘾、脂质合成亢进。代谢靶向通过切断能量供应与生物合成原料诱导"代谢危机"，多节点同时抑制比单点抑制更难被肿瘤代偿。

肿瘤代谢靶向药物作用机制

代表药物：Daraxonrasib（pan-KRAS）在经治胰腺癌中客观缓解率约32%–47%，2026年8月已被FDA获批用于用于治疗至少接受过一次系统治疗或者不适合接受多次系统治疗的转移性胰腺癌患者，为这个方向最先突破的分子。

12. 表观遗传治疗

靶向调控染色质状态与基因表达的表观修饰酶（EZH2、BET、LSD1、DNMT等），改写肿瘤细胞的转录程序。表观重塑还有一个联用价值：恢复肿瘤抗原表达与免疫识别，为与免疫检查点抑制剂、TCE联用提供机制基础。

表观遗传治疗药物作用机制

代表药物：Tazemetostat（EZH2抑制剂，FDA 2020）获批滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤（但2026年3月9日宣布自愿全球撤回所有适应症）；新一代BET、LSD1抑制剂正在多个瘤种推进。

小结：一张表看明白三类治疗方法

以上新兴的治疗方法，机制与原理存在相互交叉，分类方式仅供参考。随着更多的临床数据和更深入的分子机制、生物合成、材料化学等方向的研究进展，相信这其中也会有许多药物问世，为患者带来更多希望。

**声明**：本文为疾病治疗科普内容，不构成诊疗建议。文中药物的适应症与获批状态以各国药监部门最新公告为准，临床决策请遵专业医师。

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